人民網(wǎng)重慶3月16日電 今日，一位脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者在陸軍軍醫(yī)大學(xué)陸軍特色醫(yī)學(xué)中心（大坪醫(yī)院）成功注射精準(zhǔn)靶向治療藥物“諾西那生鈉”。這是該藥自今年被納入醫(yī)保目錄后，重慶地區(qū)首位受益的成人患者。陸軍特色醫(yī)學(xué)中心（大坪醫(yī)院）則是重慶首批擁有該藥物使用權(quán)的定點(diǎn)醫(yī)院之一。

　　12歲患病 坐輪椅3年

　　脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱形遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（SMN1）缺失或突變引起，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉萎縮和無力，進(jìn)而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失。

　　據(jù)了解，重慶首位接受諾西那生鈉注射液治療的患者年僅18歲，12歲開始出現(xiàn)進(jìn)行性雙下肢無力、肌肉萎縮的癥狀，2018年經(jīng)基因診斷確診為脊髓性肌萎縮癥。因當(dāng)時(shí)無藥物可治，在隨后的3年里，該患者下肢逐漸無法活動(dòng)，只能坐輪椅，雙上肢也逐漸出現(xiàn)抬舉費(fèi)力的情況�；颊呷朐汉�，陸軍特色醫(yī)學(xué)中心（大坪醫(yī)院）神經(jīng)內(nèi)科治療團(tuán)隊(duì)對(duì)患者進(jìn)行充分評(píng)估，于3月16日順利完成腰穿加鞘內(nèi)注射諾西那生鈉治療。

　　“天價(jià)藥”降價(jià) 造福更多患者

　　諾西那生鈉是是全球首個(gè)獲批用于兒童和成人脊髓性肌萎縮癥的治療藥物，也是我國首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物，2019年進(jìn)入中國市場(chǎng)時(shí)，該藥物每針價(jià)格近70萬元，昂貴的治療費(fèi)用曾讓不少患者望而卻步。2021年12月，國家醫(yī)保局公布74種新藥進(jìn)醫(yī)保，廣受關(guān)注的“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液位列其中。經(jīng)過8輪“靈魂砍價(jià)”談判后，該藥品被直接“砍價(jià)”到了每針3.3萬元，并進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄。

　 “該藥納入醫(yī)保后，報(bào)銷比例大，再加上醫(yī)院專業(yè)醫(yī)護(hù)人員的悉心治療，無疑是脊髓性肌萎縮癥患者的福音�！鄙窠�(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師陳陽說。據(jù)悉，已有多位脊髓性肌萎縮癥患者聯(lián)系陸軍特色醫(yī)學(xué)中心（大坪醫(yī)院）神經(jīng)內(nèi)科，準(zhǔn)備接受諾西那生鈉注射液治療。（陳琦、卜先樂、王瓊）

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